FDA 审批 Shire 旗下 CUVITRU 用于治疗原发性免疫缺陷

美国食品和用药管理局（FDA）已核准 Shire 的 CUVITRU [肺部免疫球蛋白（人），20% 溶液] 用于病患和两岁及以上的成人患儿。

CUVITRU 是病患功能障碍免疫弱点（PI）的用药。功能障碍免疫弱点（PI）包含 300 多种病症，患儿的免疫细胞部分不足之处或无法出现异常工作。大约，全世界可能有多达 600 万成人和是功能障碍免疫弱点患儿。

出现异常才会，免疫细胞可以保护RX-免受病原体微生物如病原体体，病毒和真菌的传染从而降低传染性疾病的发生。但免疫细胞的任何部分不足之处或不出现异常作用时，个体易患传染，并且可能需要越来越长的时间同步进行以后。当免疫细胞的弱点是可突变的或是由突变因子所决定，就被称为功能障碍免疫弱点。

CUVITRU 是唯一的 IG 类用药 20% 皮射剂，不需要格氏试剂，每个基因座最多可注入 600 ml（12 克），每小时最多 60 ml，相比其他传统的 IG 皮射类用药，CUVITRU 降低了输注基因座和短输注时间。如果不看本品加速或基因座的量，在北美洲临床中，CUVITRU 通常有着较低的大面积和全身哮喘发生率（并列 0.022 和 0.042）。

审核核准基于测试 CUVITRU 对北美洲患儿缺点的 2 期和 3 期临床。Shire 希望在预见几周内在美国面世 CUVITRU。在 2016 年 6 月该用药通过欧洲 17 个国家的核准，该美国公司预计将于 2016 年年底到 2017 年激活越来越多的 CUVITRU 全球管制申请。

「在临床中，即使适用越来越大输注体积和越来越短时间内输注速率，功能障碍免疫弱点患儿对 CUVITRU 的耐受性相比从前并没有下降，」 医学城成人医院儿科过敏和免疫学医学副所长 Wasserman 表示，「高浓度的 CUVITRU 即便如此比如说，肺部 IG 也为功能障碍免疫弱点患儿提供了静脉注射灵活性，使他们都能定制自己用药用量以满足最适当自己的个性化期望。」

免疫弱点联合国成人基金会始创及主席 Boyle 称，「作为一个致力于服务项目全球功能障碍免疫弱点患儿的组织，免疫弱点联合国成人基金会很高兴地看到，这个产品都能满足患儿主要的临床期望以及个性化选择，特别是在静脉注射管理方面。」

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总编： 冯志华